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«La nostra attività è sempre volta a mettere il cittadino al centro, la tutela della salute del paziente viene prima di ogni altra cosa, come recita la Costituzione. Anche per questo stiamo ipotizzando un meccanismo di “accesso precoce” alle nuove terapie, per cui non esistono alternative disponibili, grazie a un prezzo concordato con le aziende, da “aggiustare” con un conguaglio». Robert Giovanni Nisticò, 49 anni, da aprile è presidente dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa), inaugurando il nuovo modello organizzativo introdotto con il decreto 3/2024 del ministro della Salute.

Laureato in Medicina e chirurgia e specializzato in Psichiatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, ha lavorato come ricercatore all’Università di Bristol (Regno Unito) e ha diretto poi i suoi interessi sulla farmacologia. Autore di oltre 180 pubblicazioni scientifiche, dal 2015 è a capo del Laboratorio di neurofarmacologia della Fondazione Ebri-Rita Levi Montalcini di Roma e, dal 2015, è docente di Farmacologia all’Università di Roma “Tor Vergata”. Tra i primi risultati della sua gestione dell’Aifa figura lo smaltimento di centinaia di procedure autorizzative pendenti e l’avvio recentissimo di un tavolo di confronto con le principali categorie dei medici e le società scientifiche «per riorganizzare le note Aifa che delimitano la rimborsabilità di alcuni farmaci individuando criteri di appropriatezza delle prescrizioni, basandosi su evidenze scientifiche solide».

Un presidente senza direttore generale, una sola commissione per scienza e prezzi: come funziona la nuova gestione dell’Aifa?

L’Aifa è stata istituita nel 2003: dopo 20 anni era necessario un aggiornamento del suo funzionamento. Oggi abbiamo terapie innovative, una popolazione che sta invecchiando, sfide a cui dobbiamo essere pronti e saper dare una risposta rapida. Talvolta le due figure, direttore generale e presidente, hanno sofferto qualche contrapposizione. Avere un presidente con maggiori poteri, con due direzioni di livello generale (amministrativa e tecnico-scientifica), dà l’idea di uno snellimento. Il presidente è anche rappresentante legale dell’Agenzia e c’è un nuovo consiglio di amministrazione (Cda). Stiamo lavorando sulla riorganizzazione, che pensiamo di finalizzare dopo l’estate, ma abbiamo già i primi risultati della nuova Commissione scientifico-economica (Cse), che riunisce le competenze di quelle che erano le commissioni tecnico-scientifica (Cts) e prezzi e rimborsi (Cpr). La nuova Cse, dalla fine di marzo, ha smaltito centinaia di procedure pendenti. In poco tempo abbiamo dimostrato di essere in grado di dare una accelerazione ai processi che riguardano la fissazione dei prezzi e l’iter autorizzativo dei farmaci. Che è quello che più interessa al cittadino: avere le terapie innovative più efficaci e sicure.

La prima autorizzazione dei farmaci viene dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema). Come sono i rapporti con le istituzioni europee?

Aifa è molto ben collegata con gli enti internazionali: fa parte della rete regolatoria dei capi delle agenzie nazionali dei medicinali (Heads of medicine agencies, Hma), a cui Ema sovrintende. In queste reti si stabiliscono strategie e politiche da attuare: il documento più recente è European medicine agencies network strategy 2028. E indica le priorità da affrontare insieme: accessibilità ai farmaci, disponibilità, analisi dei dati, utilizzo dell’intelligenza artificiale, trasformazione digitale, innovazione. Il tutto anche per creare le condizioni per favorire la ricerca e lo sviluppo dei farmaci in Europa. Aifa è capofila di una “azione congiunta” (joint action) europea, insieme con la Commissione Europea, per il tema della gestione delle carenze di farmaci, un ambito in cui siamo modello di ispirazione in Europa. L’Italia è presente in tutte le commissioni e gruppi di lavoro nell’Ema. E un esponente di Aifa è capo (chair) del gruppo di lavoro di consulenza scientifica (Scientific advice working party) che collabora con il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema, e fornisce indicazioni sullo sviluppo dei medicinali.

Si parla tanto di medicina di precisione e terapie personalizzate. Come si sta evolvendo la ricerca sui farmaci?

Più si va avanti e più si disegneranno farmaci intelligenti, che possono colpire alterazioni molecolari specifiche all’individuo. Andiamo verso il nuovo paradigma della medicina di precisione, della terapia sartoriale, cioè di un vestito realizzato a misura del singolo paziente. Questi farmaci sono visti come “proiettili magici” che possiamo prevedere che funzionino, anche se resta necessaria una revisione dei dati dopo l’immissione in commercio, perché i pazienti reali non sono quelli degli studi clinici, e possono rispondere in modo differente.

Ma i costi delle nuove terapie sembrano proibitivi. Come può Aifa garantire l’accesso alle cure senza compromettere la tenuta dei conti pubblici?

Le terapie innovative (terapia genica, editing genomico, Car-T) vengono approvate dalle grandi agenzie regolatorie, Ema o la Food and drug administration (Fda) statunitense, con procedure centralizzate, accertando un rapporto rischio-beneficio favorevole. A livello nazionale si fa un discorso di costi e benefici per i pazienti. Credo però che non si debba ragionare in un’ottica a silos, guardando solo il prezzo, ma anche il valore di quella terapia per la persona, che può rappresentare un investimento per la società. Se in un paziente pediatrico che ha una malattia genetica si sostituisce o ripara il gene difettoso garantendo al bambino un allungamento della vita e una qualità ottimale, questi diventerà un cittadino produttivo per la società. Poi occorre ricordare che molte sono terapie sperimentate su pochi pazienti, a volte per un periodo limitato, ed esistono ancora incertezze. Per questo stiamo studiando nuove modalità di negoziazione per i farmaci innovativi.

Di che cosa si tratta?

Dopo che una terapia viene approvata dall’Ema, in media l’Aifa impiega 14 mesi per stabilire l’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic). Poi c’è il tempo per l’introduzione nei prontuari regionali, infine il farmaco arriva al paziente. Come Aifa stiamo cercando di dimezzare i nostri tempi, però il sistema è complesso, e ci sono dinamiche che non controlliamo noi. Credo che possiamo introdurre un meccanismo di “accesso precoce”, sul modello francese, per le nuove terapie per le quali non esistono alternative disponibili, pensiamo alle malattie rare, o ad alcune patologie oncologiche. Si tratta di identificare da parte di Aifa qual è la popolazione target all’interno delle indicazioni terapeutiche, e rendere subito disponibile il nuovo farmaco a un prezzo concordato con l’azienda, un prezzo di massima. Il paziente ha subito il farmaco, e per alcune patologie progressive può essere cruciale il fattore tempo. Poi si fa la negoziazione del prezzo vera e propria, e si può fare una politica di conguaglio tra il prezzo concordato finale e quello iniziale. In questo modo si mantiene la gestione dentro un modello di sostenibilità economica, e soprattutto si tratta il paziente velocemente. Ci sono aspetti di costi sanitari ma anche etici. Se queste terapie funzionano, sul medio termine si può riconoscere un prezzo più alto, se invece ci rendiamo conto che possono essere meno efficaci dell’atteso, si può ricalibrare il prezzo.

L’Aifa ha annunciato uno sfoltimento delle Note che limitano la rimborsabilità di alcuni farmaci e della lista di quelli sottoposti a Piano terapeutico. Di che cosa si tratta?

Alcune Note sono ormai obsolete, risalgono a tantissimi anni fa e nel frattempo sono state generate evidenze scientifiche nuove. Aifa ha istituito un tavolo di lavoro dedicato, che si è riunito per la prima volta il 19 luglio, con Ordini dei medici, organizzazioni dei medici di medicina generale e società scientifiche con l’obiettivo di fare chiarezza, mettere ordine, semplificare, secondo criteri di appropriatezza basati su evidenze scientifiche solide. In alcuni casi i Piani terapeutici potranno essere sostituiti da linee guida prescrittive vincolanti che, non obbligando più il paziente a nuova visita per il rinnovo del Piano stesso, finiranno per alleggerire anche le liste di attesa.

Serviranno anche per migliorare l’aderenza alle terapie, che è un problema soprattutto per anziani e cronici?

I pazienti anziani, cronici, fragili, che spesso hanno una politerapia, prendono anche dieci farmaci. Chi può prevedere le interazioni tra questi farmaci? Non si sono studiate nelle sperimentazioni cliniche. Noi vogliamo fare un tavolo tecnico sulla medicina di precisione, e la prescrittomica, per fornire linee di indirizzo che possono migliorare i comportamenti prescrittivi e l’aderenza alle terapie con il concetto che è meglio un farmaco in meno che un farmaco in più, quando si tratta di politerapie.