Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna - Ansa/Epa

Arriva il primo successo terapeutico, proprio mentre gli Usa tolgono i diritti alle due vincitrici del premio Nobel, dopo 7 anni di controversie È uno degli strumenti più potenti che la biologia abbia messo a disposizione della medicina e dell’ingegneria genetica per applicazioni sull’intero spettro del vivente. Il metodo CRISPR-Cas9, fin dalla sua prima messa a punto in laboratorio mimando i meccanismi evolutivi di alcuni microrganismi, ha suscitato speranze, che ora si stanno concretizzando, e controversie per la proprietà intellettuale, che oggi si stanno moltiplicando.

Proprio negli stessi giorni, infatti, è stato reso noto un risultato clinico rilevante ed è stata emessa una sentenza chiave. Le 'forbici molecolari' che permettono in modo semplice di tagliare una parte di un gene e inserirvi, dove necessario, una diversa sequenza di basi ha permesso di ridurre la presenza di una versione mutata della proteina transtiretina in pazienti colpiti da amiloidosi, malattia che dà dolori ai nervi e problemi cardiaci. Il vettore, una particella di grasso iniettata nel sangue, ha raggiunto il fegato e lì ha colpito il bersaglio, ovvero il gene che produce la proteina. A quasi un anno di distanza dall’inizio della nuova terapia, i 15 pazienti trattati hanno visto una diminuzione del livello di transtiretina malformata, che causa la patologia. Ancora non è chiaro se i sintomi siano in regressione, ma si tratta comunque di un risultato di grande valore, considerato che il beneficio della modifica sembra di lunga durata e nessun effetto collaterale si è manifestato.

A condurre la sperimentazione è stata l’azienda Intellia Therapeutics, che ha ricevuto in licenza la tecnologia dall’Università di California a Berkeley. E qui si salda l’altro tema. A Berkeley lavora Jennifer Doudna, insignita del Nobel per la Chimica, insieme a Emmanuelle Charpentier, del Max Planck Institute di Berlino. Il loro team, detto CVI, pubblicò il primo articolo sulla tecnica CRISPRCas9 il 28 giugno 2012. Il 3 gennaio successivo un gruppo del Broad Institute del MIT e di Harvard, guidato da Feng Zhang, diede la dimostrazione dell’applicabilità alle cellule umane. Dopo sette anni di battaglia legale, l’Ufficio americano dei brevetti ha dato ragione, forse definitivamente, proprio alla seconda cordata, estromettendo dallo sfruttamento economico, paradossalmente, le vincitrici del massimo premio scientifico, quando la stessa Accademia di Stoccolma non ha riconosciuto alcun merito a Zhang.

La questione non riguarda soltanto un dividendo potenzialmente multimilionario, ma anche il futuro delle applicazioni delle forbici molecolari. È prevedibile infatti che tutti i farmaci, le sementi GM e forse anche animali GM che si basino sul CRISPR debbano ottenere la licenza onerosa da chi detiene il brevetto. Ma in Europa a prevalere è stato il gruppo CVI, per un errore burocratico del Broad Institute. E soprattutto già si stanno testando nuove varianti della tecnica che utilizzano altri enzimi, Cas13 o 14, che possono bypassare le restrizioni legali. Una partita apertissima e decisiva, da monitorare con attenzione.