Il presidio davanti al Senato dei contestatori della legge

Nella cura delle malattie il fattore tempo è fondamentale. E lo diventa ancor più se si tratta di patologie rare per le quali spesso un farmaco non c’è, e se lo si trova non è però disponibile. A lanciare l’allarme è l’Osservatorio Malattie Rare (Omar), che per oggi – nella quarta edizione dell’Orphan Drug Day, la Giornata dei farmaci orfani – ha organizzato a Roma, al Ministero della Salute, il convegno «Accesso alle terapie per malattie rare in Italia: rendiamo efficiente un sistema già efficace».

Se è pur vero che l’attenzione che l’Italia riserva al settore ha prodotto negli anni un miglioramento complessivo di condizioni e tempi di accesso, è indubbio però che sul fronte dell’efficienza così come dell’uniformità di condizioni nelle Regioni il percorso di accesso ai farmaci va migliorato. «Per il 90% delle malattie conosciute non c’è una cura specifica – dice Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di Omar –. Ma per quel 10% per il quale il farmaco viene finalmente scoperto il tempo necessario perché se ne possa disporre è troppo lungo». Quando un farmaco viene sperimentato, infatti, necessita di un’approvazione europea, poi deve essere validato da Aifa. Secondo il decreto Balduzzi (legge 189/12 del 2013) non si devono superare i 100 giorni, e invece dall’ultimo rapporto Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) emerge che si va oltre di 4 mesi.

«Questo vuol dire che nel frattempo – spiega Ciancaleoni Bartoli – quel paziente non può disporre di alcuna terapia, oppure ne sta facendo un’altra, o che quella terapia è disponibile quando ormai è troppo tardi». Per abbreviare il tempo, basterebbe «applicare la norma che già esiste per i farmaci innovativi anche ai farmaci orfani». Nel frattempo, pazienti e familiari continuano ad affidarsi per lo più alle reti delle associazioni, come testimoniato nel recente convegno «Una rete di alleanze per essere meno rari», promosso su iniziativa della senatrice Paola Binetti, presidente Intergruppo parlamentare delle Malattie rare in collaborazione con l’Omar. «Il nostro obiettivo principale – dice Paola Binetti – è evitare l’isolamento dei malati rari, quell’esperienza di solitudine che la stessa rarità a volte comporta e che aggiunge disagio a sofferenza, moltiplicando le loro difficoltà».