Via al farmaco più caro nel mondo, Zolgensma per piccoli affetti da atrofia muscolare spinale

E' destinato a suscitare scalpore il costo del farmaco più caro della storia della sanità americana e, quindi, probabilmente, del mondo. Si tratta di una terapia genica da 2,1 milioni di dollari per bambini affetti da atrofia muscolare spinale o Sma.

Il farmaco si chiama "Zolgensma" ed è stata la "Food and drug administration", l'autorità sanitaria americana, ad autorizzare la "Novartis" a produrlo. La cura verrà amministrata a piccoli inferiori ai due anni anche se non hanno ancora manifestato i sintoni della Sma. L'autorizzazione a usare il farmaco riguarda, però, soltanto i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito.

Nelle forme più gravi i neonati che soffrono di questa patologia non sviluppano alcuna forza muscolare e solo pochi di loro raggiungono i due anni di vita. Il farmaco interviene sostituendo il gene primario Smn1 che è difettoso o mancante. Cosi facendo, infatti, si evita il deterioramento delle funzioni muscolari.

La "Novartis" ha difeso l'alto costo del farmaco spiegando che la cura costa circa la metà di un accompagnamento terapeutico della Sma nell'arco di dieci anni. Inoltre la ditta ha introdotto un modello innovativo di pagamento consentendo ai genitori interessati di pagare a rate in cinque anni lo "Zolgensma". Non solo. Gli acquirenti lo pagano soltanto se funziona.