A New York un’azienda biotecnologica, sostenuta dai colossi Merck ed Eli Lilly e dal gruppo di private equity BlackRock ha dichiarato di aver avviato una delle prime sperimentazioni cliniche sull'uomo di un farmaco scoperto utilizzando l'intelligenza artificiale per analizzare un vasto database di tessuti cerebrali. L’azienda si chiama Verge Genomics, è stata fondata da Alice Zhang, 33 anni, ex dottoranda in neuroscienze presso l'Università della California, e ha somministrato al primo paziente una nuova terapia, denominata VRG50635 contro la Sla. L'azienda fa parte di una nuova generazione di biotech che usano l’Intelligenza artificiale (AI) per la scoperta di farmaci, settore in rapida crescita che sta attirando miliardi di dollari in venture capital. Le intelligenze artificiali sono in grado di analizzare grandi quantità di dati per identificare rapidamente i bersagli dei farmaci – proteine dell'organismo associate a particolari malattie – e le molecole che possono essere trasformate in farmaci. Gli esperti sostengono che la tecnologia può ridurre il tempo necessario a un farmaco per passare dalla scoperta iniziale all'approvazione, tagliare i costi di sviluppo e ridurre l'alto tasso di fallimenti negli studi clinici. L'anno scorso Verge ha raccolto 98 milioni di dollari per incrementare il proprio lavoro di sviluppo di farmaci e finanziare la sperimentazione clinica sulla Sla. Ha inoltre siglato una partnership con Lilly per sviluppare trattamenti per la stessa malattia. L'accordo ha fruttato a Verge un pagamento anticipato di 25 milioni di dollari e potenziali pagamenti di royalty per ulteriori 694 milioni di dollari in caso di raggiungimento di determinati obiettivi. Zhang ha dichiarato che Verge ha impiegato quattro anni per far passare il suo farmaco per la Sla attraverso il processo di scoperta e la sperimentazione clinica. Si tratta di un processo più rapido ed economico rispetto alle tecniche standard, basate su tentativi ed errori: «Di solito – ha aggiunto – le ipotesi provengono da scoperte o pubblicazioni accademiche e vengono testate in modo sequenziale, per lo più su animali, topi o modelli cellulari, per prevedere quale farmaco funzionerà nell'uomo». Ma il successo è tutt'altro che garantito. Il primo farmaco di Verge che sta entrando in sperimentazione è destinato a una delle malattie più difficili. Almeno 50 studi clinici sulle terapie per la Sla condotti negli ultimi due decenni non hanno dato risultati positivi. Negli Stati Uniti sono stati approvati solo tre farmaci, che hanno fornito benefici modesti ai pazienti. «I modelli animali si sono rivelati scarsi predittori di efficacia negli studi clinici per le malattie neurodegenerative», ha dichiarato Alix Lacoste, direttore di Biologia computazionale dell’intelligenza artificiale presso Invitae, azienda di test genetici. L’idea di Zhang è diversa: «Perché non iniziare con gli esseri umani fin dal primo giorno, utilizzando un approccio basato sui dati, se vogliamo avere successo negli esseri umani?». La risposta, dovremmo ricordare a Verge, prima ancora che nell’efficacia del farmaco o nel risparmio, è etica: e riguarda il valore intrinseco della persona. © riproduzione riservata