Il Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato a due scienziati statunitensi «per la scoperta del microRna e del suo ruolo nella regolazione genica post-transcrizionale», come recita la motivazione ufficiale, che certo, con la sua sintetica espressione, non aiuta a cogliere immediatamente il significato e la portata della loro scoperta in ambito biomedico. Victor Ambros, nato nel 1953 ad Hanover, nel New Hampshire, è docente di Scienze Naturali alla University of Massachusset Medical School. Gary Ravkun è nato un anno prima a Berkeley, in California, ed è docente di Genetica presso l’Harvard Medical School.

Grazie alle ricerche dei due scienziati americani si è arrivati a comprendere come si sviluppano e si specializzano i diversi tipi di cellule. I microRna sono piccole molecole che servono ad accendere e/o spegnere alcuni geni. Sono cioè degli “interruttori” che attivano o inibiscono lo sviluppo di specifiche funzioni all’interno della cellula, consentendone quindi la differenziazione, ma anche influendo talvolta negativamente sulla loro evoluzione, causando quindi l’insorgenza di gravi malattie umane, come i tumori, il diabete, alcune patologie infiammatorie croniche, alterazioni neurologiche e cardiache.

La regolazione indotta dal microRna è un meccanismo presente in tutti gli organismi multicellulari (uomini compresi) che è rimasto immutato nel corso dell’evoluzione biologica. Le informazioni per lo sviluppo e il funzionamento dell’organismo sono contenute nei cromosomi, che si trovano all’interno della cellula e che forniscono le istruzioni per determinare il ruolo specifico di ogni cellula per lo sviluppo e l’esistenza di quell’individuo. Questo specifico ruolo è possibile grazie alla regolazione genica. L’informazione genetica è trascritta dal Dna all’Rna messaggero (noto come mRna), e infine da questo alle strutture della cellula che usano queste istruzioni per produrre proteine, i “mattoni” necessari per costruire le funzioni che devono svolgere. Il microRna è il regolatore di questo processo, che di volta in volta “accende” un certo numero di geni rendendoli attivi e nello stesso tempo “spegne” tutti gli altri.

Durante questa procedura i meccanismi che possono talvolta determinare un malfunzionamento e innescare la “deriva patologica” delle cellule sono legati a mutazioni delle porzioni di Dna che codificano i microRna e i sistemi che ne regolano l’azione. Il lavoro di Ambros e Ravkun è stato fondamentale per capire come funziona il microRna. Questo è importante perché, accanto alla comprensione dei meccanismi fisiologici, la possibilità di intervenire in condizioni patologiche apre enormi potenzialità terapeutiche in ambito medico.

Se si riuscisse a intervenire farmacologicamente per accendere o spegnere questi interruttori quando fosse necessario, questo permetterebbe di sviluppare la capacità di bloccare sul nascere l’avvio di un processo di alterazioni patologiche che potrebbero poi portare a condizioni di malattia (come nel caso del cancro o di altre patologie degenerative e/o infiammatorie). Uno scenario che grazie ai due scienziati premiati con un Nobel che suona come un riconoscimento alla ricerca scientifica di base non è più solo futuribile ma concretamente possibile in tempi brevi.