Sì unanime dell’aula della Camera alle norme per la cura delle malattie rare e per il sostegno a ricerca e produzione dei farmaci orfani. Il testo, approvato a Montecitorio con 357 voti a favore, nessun contrario e un astenuto, ora passa al Senato, dove già si annuncia un analogo favore per un provvedimento atteso per anni da 2 una platea stimata in 2 milioni di italiani. Il testo approvato a Montecitorio punta a garantire l’uniformità dell’erogazione in tutto il territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani, cioè destinati alla cura di malattie rare al punto da non garantire alle aziende farmaceutiche che li sviluppano ricavi sufficienti a coprire gli investimenti per il loro sviluppo.

Novità centrale della legge è l’istituzione del «Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato» che comprende trattamenti e monitoraggi necessari al malato raro. Altro punto di svolta è l’attribuzione a totale carico del Servizio sanitario nazionale dei trattamenti previsti nel Piano personalizzato e indicati come essenziali: prestazioni sanitarie a sociosanitarie, tipologie di cure, anche palliative e riabilitative, terapie farmacologiche e dispositivi medici.

Terzo punto qualificante è l’istituzione di un Fondo di solidarietà per le persone affette da malattie rare, a partire dal 2022, con dotazione di 1 milione di euro all’anno, per finanziare le misure di sostegno alla cura e all’assistenza delle persone affette da malattie rare con una percentuale di invalidità pari al 100 per cento e connotazione di particolare gravità. Vengono poi istituiti il Centro e il Comitato nazionale per le malattie rare. Il testo include anche disposizioni sulle strutture preposte ad attività di ricerca, consulenza, indirizzo e documentazione sulle malattie rare e i farmaci orfani.

L’articolo 11 dispone, a decorrere dal 2022, il Fondo nazionale per l’impiego di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie. Il Fondo viene integrato con un ulteriore versamento pari al 2% delle spese autocertificate entro il 30 aprile di ogni anno da parte delle aziende farmaceutiche sull’ammontare complessivo per le attività di promozione rivolte al personale sanitario. Queste risorse andranno a finanziare studi pre-clinici e clinici promossi nel settore delle malattie rare, studi osservazionali e registri di uso compassionevole di farmaci non ancora commercializzati in Italia, programmi di sorveglianza su farmaci orfani e su altri trattamenti innovativi immessi in commercio in base a ipotesi biologiche e a evidenze iniziali di efficacia ma ancora privi di conoscenze certe sull’efficacia e la sicurezza del loro uso a medio e lungo termine, oltre a ricerca e sviluppo di farmaci orfani plasmaderivati e a progetti di sviluppo di test per screening neonatali per la diagnosi di malattie rare.

Capitolo farmaci orfani: la legge introduce un’agevolazione fiscale in favore di soggetti pubblici o privati che svolgono attività di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani condotte da enti di ricerca pubblici o privati. Dal 2022 sarà loro riconosciuto un credito d’imposta del 65% delle spese sostenute per l’avvio e la realizzazione di progetti di ricerca, fino all’importo massimo annuale di 200mila euro, con un tetto di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui.