La migliore risposta sono quei sorrisi che oggi non si sottraggono alle telecamere e ai fotografi. Bimbi che non rispondevano alle terapie convenzionali, guariti grazie all’utilizzo delle cellule Car -T per il loro neuroblastoma, il tumore più frequente in età pediatrica che finora ha una possibilità di sopravvivenza a 2 anni tra il 2 e il 10%.

In 27 bambini e ragazzi, tra il 2018 e il 2021, sono stati infatti arruolati nello studio del Bambino Gesù che ha utilizzato la terapia genica con cellule Car-T, finora usata nelle leucemie infantili, anche per un tumore solido. Con risultati promettenti: il 63% ha risposto al trattamento e metà di loro ha avuto una remissione completa della malattia. Questo significa il poter aggiornare la probabilità di sopravvivenza a tre anni fino al 60% dei casi e di sopravvivenza senza evidenze dalla malattia al 36%. In più, novità sottolineata ieri nel corso della presentazione dei risultati della sperimentazione al Bambino Gesù di Roma, le cellule Car-T dimostrano di essere “longeve”, visto che persistono nell’organismo del paziente fino a 2-3 anni dall’infusione sostenendo nel tempo l’efficacia terapeutica. Oggi i dati di questa sperimentazione - realizzata grazie ai finanziamenti di Airc, ministero della Salute, Aifa, Fondazione italiana per la lotta al Neuroblastoma - sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e sono la dimostrazione, per la prima volta, che le terapie a base di cellule Car-T possono curare non solo alcuni tumori del sangue, ma anche tumori solidi.

Luca è uno dei 27 pazienti sottoposti al nuovo trattamento, ha 19 anni e studia Medicina a Milano. Oggi sta bene, ma quasi 10 anni fa ha ricevuto una diagnosi di neuroblastoma. «Dopo molti periodi di radioterapia e chemioterapia e molte recidive, ho sentito parlare dei trattamenti con le Car-T e sono venuto qui a Roma», racconta, dove nel 2020 è stato sottoposto a terapia genica. «È la prima volta a livello internazionale che uno studio sull’uso delle Cat-t contro i tumori solidi raggiunge risultati così incoraggianti e su una casistica così ampia», non nasconde l’entusiasmo il coordinatore della sperimentazione Franco Locatelli, responsabile dell’area di ricerca e area clinica di Oncoematologia, Terapia cellulare, Terapie geniche e Trapianto emopoietico del Bambino Gesù. «Finalmente - aggiunge - abbiamo un’arma terapeutica in più per il trattamento dei bambini che ricevono una diagnosi di neuroblastoma».

La sperimentazione parte da molto lontano, dal 2015, quando davvero «mancavano le basi - racconta Concetta Quintarelli, responsabile del laboratorio di Terapia genica dei rumori del Bambino Gesù -. Abbiamo dovuto sperimentare tanto, ripartendo a ogni insuccesso». Alla fine i ricercatori hanno messo a punto una nuova generazione di Car-T: si tratta di linfociti T prelevati dal paziente e modificate geneticamente per presentare sulla propria superficie una molecola sintetica che riconosce un bersaglio presente sulle cellule tumorali.

Ora i ricercatori puntano ad affinare questa strategia con nuove sperimentazioni internazionali, in cui il Bambino Gesù si candida a centro europeo per la produzione di queste cellule. Inoltre «abbiamo già pronto un protocollo clinico e, una volta ricevuta l’approvazione, inizieremo un trial clinico anche nei tumori cerebrali dei bambini e dei giovani adulti fini ai 35 ani di età», anticipa Locatelli. Questi risultati sono «un concreto esempio dell’impatto che la ricerca scientifica d’eccellenza ha sulla cura dei piccoli pazienti oncologici», aggiunge Federico Caligaris Cappio, direttore scientifico di Fondazione Airc. Una dimostrazione, per il direttore generale della ricerca e dell’innovazione in sanità del ministero della Salute, Giuseppe Ippolito, «che in questo progetto c’è tutta la metodologia giusta per fare ricerca e che quando il germe è giusto i risultati arrivano». I dati sono straordinari, aggiungono Sara Costa dell’Associazione italiana lotta contro il neuroblastoma e Ruggero De Maria, presidente dell’Alleanza contro il cancro, «ma dobbiamo proseguire nella ricerca finché tutti i bambini con questa malattia abbiano una speranza».

Da sapere: la terapiainnovativa
Le Car-T sono una terapia innovativa in campo onco-ematologico, che offre una possibilità di cura a pazienti con linfomi non Hodgkin o con leucemie linfoblastiche. È basata sui linfociti T, un particolare tipo di globuli bianchi responsabili della difesa del nostro organismo dalle malattie: questi vengono prelevati dal paziente, modificati per rispondere all’attacco delle cellule tumorali e poi reinfusi.