I due bambini pugliesi affetti da Sma di tipo 1 potranno ricevere il farmaco Zolgensma che consente di bloccare gli effetti degenerativi della malattia. L’Aifa (Agenzia italiana del farmaco) ha espresso il benestare.

La notizia ha ridato speranza ai piccoli e ai loro familiari. Uno dei due è Paolo Scavo, 2 anni, di Valenzano (l’altro è Marco di San Ferdinando di Puglia), tracheostomizzato e colpito dall’atrofia muscolare spinale poco dopo la nascita, per il quale negli ultimi mesi si sono mobilitate con generosità tantissime persone, parrocchie e associazioni in una raccolta fondi che gli avrebbe consentito di andare in questi giorni a Boston per essere sottoposto alla terapia genica. Il viaggio della speranza è purtroppo sfumato. Ma venerdì 17 settembre dopo i ripetuti e accorati appelli dei genitori, soprattutto della mamma Francesca Molinari al presidente della Repubblica Sergio Mattarella e al ministro della Salute Roberto Speranza, l’Aifa in una lettera al governatore della Puglia, Michele Emiliano, ha di fatto autorizzato la somministrazione del Zolgensma ai due bambini pugliesi, cosa che in Italia attualmente non è prevista per i piccoli tracheostomizzati o con supporto ventilatorio. Per l’Aifa, il Zolgensma, così come avviene anche in altri Paesi, tra i quali gli Usa, è compatibile con l’indicazione autorizzata da Ema, l’Agenzia europea per i medicinali. Il farmaco, che costa circa 2 milioni di euro, non è rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale ma sarà gratuito per entrambe le famiglie. Se ne farà carico la Regione.

Due settimane fa, il presidente Emiliano aveva messo a disposizione il Zolgensma per i due bimbi pugliesi anche in via sperimentale o compassionevole, comunicandolo all’Aifa e al ministero della Salute, nonostante la commissione medica competente avesse espresso parere contrario. Ottenuto il nullaosta dall’Aifa, dopo aver superato limitazioni e vincoli del protocollo, il prossimo passaggio sarà la prescrizione di un medico specialista in modo da provvedere all’iniezione.

Nel documento dell’Aifa si legge che «rimane in carico all’equipe clinica multidisciplinare il compito di stabilire se sia opportuno effettuare tale trattamento qualora il paziente venga ritenuto idoneo, senza fare ricorso a terapie da effettuare all’estero».

«Finalmente un po’ di luce dopo giorni tormentati – dice Francesca, mamma del piccolo Paolo –. Io e mio marito Domenico ci sentiamo un po’ sollevati, anche se ora bisognerà accelerare i tempi per effettuare la terapia. Attendiamo la risposta del neurologo Delio Gagliardi dell’ospedale Giovanni XXIII di Bari che ha in cura Paolo».