Una potenziale svolta terapeutica attende i pazienti, pediatrici e adulti, che si ammalano di leucemia mieloide acuta (Lma), uno dei tumori del sangue più aggressivi. Partirà infatti quest’anno, coordinata dall’Ospedale Bambino Gesù di Roma, la prima sperimentazione clinica in Europa della terapia genica con cellule Car-Natural killer (Car-Nk). Si tratta di un avanzamento dell’immunoterapia rispetto alla pur recente terapia Car-T. La differenza sta nel fatto che invece di impiegare i linfociti T (che provocano non di rado reazioni immunitarie incontrollate), la procedura italiana “arruola” cellule (Nk) prelevate da un donatore sano; queste vengono riprogrammate per intercettare il bersaglio tumorale e distruggerlo.

Progettata nell’ospedale vaticano della Capitale, la metodica, che in fase preclinica ha dato ottimi risultati sugli animali, coinvolge i ricercatori della nuova rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico, “Palm”, sostenuta con un finanziamento di oltre 3 milioni di euro dalla Fondazione Umberto Veronesi. Il progetto, della durata di 5 anni, non prevede solo la ricerca e lo sviluppo di terapie innovative: saranno indagate anche nuove vie diagnostiche per questa malattia rara che, nel nostro Paese, colpisce 70 persone all’anno nella fascia 0-18 anni. Già nell'immediato l'attività della rete Palm contribuirà a migliorare il trattamento della Lma in pazienti pediatrici non solo italiani. Oltre al Bambino Gesù, sono coinvolti il Laboratorio di diagnostica della clinica Oncoematologica dell’Azienda Ospedale-Università di Padova, il dipartimento di Oncologia sperimentale dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano e il dipartimento di Leucemia dell’“MD Anderson Cancer Center” di Houston (Usa).

I ricercatori del network avranno un vasto campo di azione: dall’identificazione di nuove alterazioni molecolari alla scoperta dei meccanismi responsabili della resistenza alle cure o delle ricadute di malattia, fino alla sperimentazioni delle cellule Car-Nk per i pazienti con Lma recidiva o refrattaria. Su questa malattia c’è ancora tanto da capire visto che presenta alterazioni molecolari ricorrenti che, in un terzo dei casi, non vengono identificate. Un limite che oggi può essere superato con tecnologie di sequenziamento di nuova generazione, disponibili negli istituti della Rete. Tecnologie che serviranno pure a definire al meglio la prognosi, la sensibilità alle cure e per scoprire bersagli tumorali da colpire con terapie mirate.

«Indagare sull’eterogeneità delle cellule - sostengono i ricercatori - è una delle chiavi per chiarire il comportamento del tumore e per orientare le terapie». Questa indagine verrà eseguita, per tutti i casi di Lma pediatrica diagnosticati in Italia, nei centri Aieop (Associazione di ematologia e oncologia pediatrica). «Le ricerche della Rete Palm e la disponibilità dell’immunoterapia Car-Nk - spiegano Bambino Gesù e Fondazione Veronesi -, contribuiranno in maniera determinante al successo del protocollo per la cura delle Lma che vedrà coinvolti altri Paesi europei (Italia e Germania capofila; Austria, Repubblica Ceca, Slovenia, Slovacchia, Svizzera e Polonia). Si tratta della prima esperienza transnazionale di questo tipo per la Lma. Tra gli stessi Paesi verranno attivati studi a cui potranno accedere più di 200 bambini all’anno: una casistica ampia» che consentirà di ridurre i tempi dei trial (circa 3 anni contro i 6 degli studi condotti al solo livello nazionale).

«La ricerca scientifica è la base, il cuore della medicina - commenta Mariella Enoc, presidente del Bambino Gesù -. Una sfida continua che va sostenuta e potenziata. Grazie all’impegno della Fondazione Veronesi e al lavoro dei tanti ricercatori che mettono il loro sapere al servizio della scienza, oggi siamo più vicini alla definizione di trattamenti efficaci per i bambini malati di tumore, a cure innovative che aprono nuove possibilità per il loro futuro». La nuova piattaforma di ricerca avviata con il Bambino Gesù, aggiunge Paolo Veronesi, presidente della Fondazione Veronesi, e docente di Chirurgia generale all’Università Statale di Milano, si inserisce in un percorso che vede impegnata da anni la Fondazione nel finanziare «la ricerca scientifica e le migliori cure per i giovani pazienti oncologici, attraverso l'attivazione dei protocolli di cura conformi ai più elevati standard internazionali».

Dal canto suo, Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia pediatrica e terapia cellulare e genica del Bambino Gesù e ordinario di Pediatria all'Università Cattolica, si dice «particolarmente felice per l’inizio di questo progetto che possiede tutte le caratteristiche per contribuire significativamente a migliorare ulteriormente gli approcci diagnostici e terapeutici nell’ambito delle Lma del bambino e dell’adolescente. La collaborazione tra Aieop e Fondazione Veronesi rappresenta un modello di come virtuose sinergie d’interazione tra mondo scientifico ed enti che hanno l’obiettivo di supportare la ricerca biomedica possano tradursi in iniziative di straordinaria rilevanza per la cura di malattie oncologiche».​