Oggi la leucemia fa meno paura. Grazie a terapie su misura e alla ricerca, le mielodisplasie e molti tumori del sangue sono malattie sempre più curabili. È all’insegna della speranza che il 21 giugno si celebra la 14° edizione della Giornata nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, posta sotto l’alto patronato del presidente della Repubblica e istituita permanentemente dal Consiglio dei ministri. La Giornata sarà un’occasione speciale per illustrare i progressi della ricerca scientifica e per essere ancora più vicini ai malati ematologici, adulti e bambini, attraverso incontri e manifestazioni di sensibilizzazione e raccolta fondi. L’importanza di questa giornata si spiega con i numeri: In Italia nel 2018 sono stati diagnosticati circa 30.700⁽¹⁾ casi di nuovi tumori ematologici, in leggero calo rispetto al 2017. In occasione dei 50 anni di attività al fianco dei malati ematologici e a sostegno della ricerca scientifica, un’ampia delegazione di Ail sarà ricevuta dal presidente della Repubblica Sergio Mattarella al Quirinale. Questa sarà l’occasione per donare al presidente il francobollo celebrativo dedicato al cinquantennale di Ail.

«Questa giornata è importante per tutti noi per poter parlare degli avanzamenti della ricerca, delle tante iniziative a supporto dei pazienti e dei loro familiari, e dei progetti futuri – spiega Sergio Amadori, presidente nazionale Ail- E quest’anno ha un significato particolare in quanto Associazione Italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma, celebra i suoi 50 anni di attività». In questi decenni gli avanzamenti della ricerca hanno cambiato la storia clinica di patologie ematologiche che una volta non davano scampo. «Ora - continua - sono disponibili per le leucemie acute importanti innovazioni come gli anticorpi monoclonali, e per le mielodisplasie la disponibilità di farmaci “mirati” sta diventando sempre più concreta».

La voce degli esperti

La Leucemia mieloide acuta continua a essere una malattia grave e ancora fatale ma si stanno facendo passi avanti nello sviluppo di nuovi farmaci che sembrano promettere bene in termini di prolungamento della sopravvivenza. Nell’arco di pochi anni sono stati approvati, sia negli Usa sia in Europa, un numero di nuovi farmaci come non si era visto nei 40 anni precedenti. «La sfida più rilevante per gli esperti è ora imparare a usare al meglio questi nuovi farmaci sia per offrire cure il più efficaci possibili ai nostri pazienti che per minimizzarne le tossicità e gli effetti collaterali», spiega Adriano Venditti, professore di Ematologia e direttore U.O.S.D. Malattie Mieloproliferative del policlinico di Roma Tor Vergata.

Negli ultimi anni uno dei risultati più innovativi è stato sicuramente l’introduzione degli anticorpi monoclonali che hanno cambiato lo scenario terapeutico. «I capifila sono due: blinatumomab e inotuzumab ozogamicin – aggiunge Fabrizio Pane, ordinario di Ematologia e Direttore U.O. di Ematologia e Trapianti A.O.U. Federico II di Napoli - L’opportunità importante dei nuovi farmaci è che consentono di effettuare il trapianto in pazienti che recidivano e sono anche più efficaci». Con gli anticorpi monoclonali più chemioterapia si apre la possibilità di condurre studi che potranno dare remissioni più lunghe e un aumento del tasso di guarigione.

Le mielodisplasie colpiscono prevalentemente persone anziane, per lo più uomini; per il loro trattamento si seguono linee guida che tengono conto del tipo di sindrome mielodisplastica, dell’età del paziente e delle comorbidità. «Grazie al miglioramento delle tecniche diagnostiche e alla possibilità di meglio caratterizzare la malattia dal punto di vista molecolare, la disponibilità di farmaci “mirati” sta diventando sempre più concreta – conferma Maria Teresa Voso, docente di Ematologia dell’università degli Studi di Roma Tor Vergata e Direttore f.f. U.O.C. Diagnostica Avanzata Oncoematologia del Policlinico di Roma Tor Vergata – Infatti, con gli studi di sequenza di ultima generazione è possibile identificare delle mutazioni del DNA, che possono essere “bersagliate” con farmaci specifici».

La ricerca richiede tempo, impegno e risorse economiche importanti. Questo è vero sia per la scoperta di un nuovo farmaco sia per una molecola già disponibile e a volte è necessario scegliere di percorrere strade di ricerca che non sembrano in grado di portare risultati economici. La Fondazione Gimema - Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto - da oltre 30 anni promuove la ricerca clinica indipendente sui tumori ematologici, e negli anni la struttura si è consolidata per comprendere quali erano i bisogni terapeutici dei pazienti e indirizzare la ricerca indipendente per individuare possibili soluzioni di cura.

«Questo approccio ha portato risultati davvero importanti come nel caso della Leucemia Acuta promielocitica (LAP) - sottolinea Marco Vignetti, presidente Fondazione Gimema e vice presidente Ail - Le cellule della LAP sono molto sensibili alla terapia mirata sulla lesione genetica che determina la trasformazione leucemica. Gli studi hanno dimostrato come questi due farmaci da soli, senza chemioterapia, possono guarire circa il 95% dei pazienti “a rischio basso e intermedio”».